具有开关作用的“核酶”可促进基因治疗的发展？

是的，核酶是一种具有位点剪切和催化潜能的RNA分子。核酶的作用机制是通过作用于特定有害基因的mR2NA而抑制该有害基因的表达。近年来,科学家们设计并研究了一些抗致癌基因核酶和抗药物性核酶,如:抗活性H2ras核酶、抗K2ras核酶、抗MDR1核酶、抗c2fos核酶等。

韩国檀国大学的Seong-Wook Lee和同事开发了一种催化RNA（核酶），其仅在一种特异小分子存在时才可以交换基因，从而能够通过核酶（起开关作用）更好地控制基因拼接过程。研究成果发表于近期的《ACS Chem. Biol.》期刊。这项成果对于基因治疗有很大意义，因为：当前基因治疗的一个主要限制因素是其缺乏可控性。当研究人员用一个正常基因去替换疾病相关基因时，我们无法在同时在正确的地点和正确的时间启动基因治疗模式，这限制了该治疗方法的有效性并可能造成严重副反应。

总结

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