哪些疾病适合基因治疗？有什么要求？

基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身，因此，基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。

理论上讲，与基因遗传有关的疾病都可以使用基因治疗的，但使用基因疗法的先决条件首先是要鉴定致病基因，否则根本无法进行治疗。人类染色体中所包含的基因数以万计，所以要鉴别致病病基因并非易事。目前科学家已发现有200多个与疾病有关的基因，预计在下世纪初，随着鉴定出更多的致病基因，这种疗法会得到更普遍的应用。

总结

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