遗传性视网膜疾病基因治疗的前景怎样？

目前，遗传性视网膜疾病都缺乏好的治愈手段，基因治疗提供了一个难得的机会。30年来，各国科学家都致力于描画出视网膜致病基因分析图。截止到2013年7月25日，人类已经为242个基因完成了定位，并检测出202个致病基因。这其中任何一个基因发生突变，均会导致视网膜病变，主要影响视细胞，包括rod cell、cone cell或RPE cell。为研发治疗视网膜疾病的药物，医生们的一般步骤是：研究患者的家族史，对其进行基因定位，研究它的蛋白功能，在动物模型上实施各种治疗方案。

总结

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