锌指核酸酶介导的基因敲除在基因治疗基础研究中的作用是怎样的？

ZFN介导的基因敲除可以精确地敲除靶基因,这使ZFN在研究特定基因的功能、发现人类疾病的相关基因及其调控机制,或者建立人类疾病模型进行相关研究等方面有广泛的应用前景。锌指核酸酶技术曾用于敲除果蝇、斑马鱼胚胎中的特定基因。ZFN对人类干细胞基因组的靶向敲除,有助于研究干细胞分化过程中的关键调控基因。

总结

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