有人了解基因治疗中的反义基因疗法吗？

反义基因疗法的核心策略是使异常基因失活。具体来说，是将特定的反义核酸（反义RNA、反义DNA)和核酶导入细胞，在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达，而实现治疗的目的。

反义基因疗法就是根据碱基互补原则,用人工合成或生物体表达的特定DNA或RNA片断(反义核酸),抑制或封闭专一靶基因的技术。Survivin是一种凋亡抑制基因,它在正常组织中不表达,而在胚胎发育组织和多数人类肿瘤组织中均有程度不同的表达。

反义脱氧寡核苷酸（Antisense oligodeoxynuclecotide, ASODN）是一段与mRNA或DNA特异性结合并阻断其基因表达的人工合成的DNA分子。ASODN能通过封闭或抑制肿瘤细胞和病毒的关键编码基因来特异性抑制肿瘤细胞增殖和病毒的复制，是治疗肿瘤和病毒性传染病的潜在新型药物。目前在动物体内评价的反义药物有10余种，其中抗肿瘤作用的有7种，抗病毒作用的1种，其他如作用于心血管、代谢、免疫及细胞粘附系统的有4种。

基因治反义技术（Antisene approach）即反义基因疗法，是指利用一些物质干扰细胞中遗传住处天然加工的方法，特别是在基因变异导致疾病的情况下。反义技术的原理是通过阻抑从DNA至mRNA的转录过程或从mRNA到蛋白质的翻译过程，而阻断细胞中的蛋白质合成。导入细胞的反义分子充当了“分子解剖刀”的作用，可以去除细胞中某些特定的蛋白质或明显抑制其合成。通过适当的载体进行转染以产生质粒衍生的反义mRNA可内源性抑制翻译；通过反义寡核苷酸可外源性抑制翻译；各种亚类反义物质如反义序列、反基因序列和核酶可在不同位点阻断转录或翻译过程。

总结

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