导入正常的γ-珠蛋白基因来治疗β-地中海贫血是怎样的？

提高胎儿血红蛋白的水平可减轻β-地中海贫血和镰状细胞贫血的严重程度。Persons等证实介导γ-珠蛋白基因的慢病毒载体用于β-地中海贫血的基因治疗是有前途的。Hanawa等研究发现,β-地中海贫血鼠模型中,扩展的β-珠蛋白基因LCR片段可促进介导γ-珠蛋白基因的慢病毒载体持久的治疗性表达。为解决γ-珠蛋白基因慢病毒载体的稳定和高水平表达的问题,Emery等用cHS4缘体包绕珠蛋白载体可使γ-珠蛋白的表达增加近10倍,从而使达到治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血的水平。

总结

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