粘多糖病目前有对应的靶基因药物吗？

目前治疗粘多糖病的3种药物有Aldurazyme、Elaprase、Naglazyme，靶基因药物尚未听说。迄今为止,异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)是粘多糖病最有效的治疗手段。粘多糖病(mucopolysaccharidosis,MPS)是因酸性粘多糖降解酶缺乏,使之不能完全降解,其产物在体内堆积所致的遗传性代谢性疾病。本病罕见,发生率约占活婴的十万分之一,根据不同酶的缺陷可将该病分为8型,其中Ⅰ型Hurler综合征(Hurlersyndrome,MPS IH)最典型,症状最严重,常于10岁前因心功能不全或肺部感染而死亡。自1981年首例MPS-I型儿童异基因造血干细胞移植获得成功以来,到2004年底全球已有300多例患儿接受了移植治疗[1],但均集中于发达国家,我国尚未见报道。我们于2005年9月为1例粘多糖病Ⅰ型(Hurler综合征)患儿进行异基因造血干细胞移植获得成功,这在国内尚属首例,

总结

以上是生活随笔为你收集整理的粘多糖病目前有对应的靶基因药物吗？的全部内容，希望文章能够帮你解决所遇到的问题。

如果觉得生活随笔网站内容还不错，欢迎将生活随笔推荐给好友。